HelloBaby magazin
  • BABATERVEZÉS
    • fogamzás
    • IVF
    • lombik
    • meddőség
    • örökbefogadás
    • PCOS
    • termékenység
  • BABAVÁRÁS
    • babakelengye
    • genetika
    • kismama
    • magzat
    • szülés
    • várandósság
    • vizsgálatok
  • ITT A BABA!
    • allergia
    • alvászavarok
    • babamasszázs
    • hozzátáplálás
    • szoptatás
    • újszülött
    • védőoltás
  • KICSIKKEL AZ ÉLET
    • altatás
    • bölcsőde
    • bőrproblémák
    • fejlesztés
    • fogzás
    • gyerekbetegségek
    • óvoda
  • PSZICHÉ
    • dackorszak
    • depresszió
    • gyász
    • gyermeknevelés
    • kapcsolatok
    • szorongás
    • szülő
  • ELŐFIZETÉS
  • MAGAZIN
  • KÖNYVEK
Főoldal
HÍRLEVÉL
No Result
View All Result
  • BABATERVEZÉS
    • fogamzás
    • IVF
    • lombik
    • meddőség
    • örökbefogadás
    • PCOS
    • termékenység
  • BABAVÁRÁS
    • babakelengye
    • genetika
    • kismama
    • magzat
    • szülés
    • várandósság
    • vizsgálatok
  • ITT A BABA!
    • allergia
    • alvászavarok
    • babamasszázs
    • hozzátáplálás
    • szoptatás
    • újszülött
    • védőoltás
  • KICSIKKEL AZ ÉLET
    • altatás
    • bölcsőde
    • bőrproblémák
    • fejlesztés
    • fogzás
    • gyerekbetegségek
    • óvoda
  • PSZICHÉ
    • dackorszak
    • depresszió
    • gyász
    • gyermeknevelés
    • kapcsolatok
    • szorongás
    • szülő
  • ELŐFIZETÉS
  • MAGAZIN
  • KÖNYVEK
No Result
View All Result
HelloBaby magazin
No Result
View All Result
Kezdőlap Kicsikkel az élet hírek

Innovatív génterápiás SMA gyógyszert adtak be a Bethesda Gyermekkórházban

Innovatív génterápiás SMA gyógyszert adtak be a Bethesda Gyermekkórházban
Olvasási idő: 4 perc

Európában negyedik alkalommal alkalmazták a génterápiás kezelést

A Bethesda Gyermekkórházban adták be ma reggel az innovatív, egyszeri génterápiás gyógyszert az SMA1 betegségben szenvedő, másfél éves Györök Zentének. Az elmúlt hetekben a sajtóban és a közösségi médiában hatalmas figyelem irányult a kisfiúra, és az új génterápiás módszerre, aminek finanszírozására szülei sikeres gyűjtést szerveztek. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, és Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert eddig három esetben alkalmazták a kontinensen. Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát.

A szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház, mint országos SMA központ, vállalta el a kezelés előkészítését, a beszerzés logisztikáját és a gyógyszer beadását, ami október 29-én sikeresen megtörtént. A gyermek a gyógyszer beadását jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan a gyógyszer beadását követő napon hazamehet.

Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet. A betegség gyógyítására egyedi, nagy értékű kezelés áll rendelkezésre kétféle gyógyszerrel, de ezek hosszútávú hatására még kevés a bizonyíték.

Zente a Bethesda Gyermekkórház gondozásában van, ahol országos SMA központként intratekális (gerincvízbe adott) injekciókkal protokollszerűen kezelik egy éve. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. Az injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek, ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza. Ezt a gyógyszert már 8000 gyermek kapta meg a világon, így ennek hatékonyságáról sokkal több tapasztalat van.

A gyermek szülei nemzetközi tájékozódásuk során értesültek az USA-ban gyártott, és Európában eddig három betegnél alkalmazott új, génterápiás kezelés lehetőségéről. Ezt eddig összesen mintegy 100 gyermek kapta meg a világon. Társadalmi gyűjtéssel összegyűjtötték a gyógyszer beszerzéséhez, szállításához és előkészítéséhez szükséges összeget, és azt minden előkészület után a Kórház számlájára átutalták. A gyógyszer beadásához szükséges szakmai előkészületeket elvégezte a kórház, amihez a gyártótól, az Egyesült Államokból érkezett szakértő, aki speciális oktatást tartott a kezelést végző munkatársak körében, a műszereket, a kórtermeket pedig ennek megfelelően készítették elő a kórházban, mindenben a legnagyobb biztonságot garantálva. A beteg előkészítése, a gyógyszer útjának adminisztratív szervezése, a próbaszállítás, és az adminisztratív – finanszírozási -, jogi feltételek megteremtése is rendben megtörténtek.

 

A folyamatban aktívan részt vett és segítséget nyújtott az Emberi Erőforrások Minisztériuma Egészségügyért Felelős Államtitkársága, az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet, a társadalombiztosító (NEAK), a gyógyszer gyártója, az AveXis vállalat (a Novartis vállalatcsoport tagja), az Exceed Orphan sro., a gyógyszer gyártójának helyi tanácsadó szervezete Magyarországon, valamint a gyógyszer- nagykereskedelemért felelős Hungaropharma Zrt. is felsővezetői szinten.

A Hungaropharma a kezdetektől fogva szoros együttműködésben dolgozott az említett szervezetekkel. Feladata többek között az engedélyezés folyamatának aktív támogatásán keresztül az amerikai gyártóval való kapcsolatfelvételre, a komplex átvilágításnak való megfelelésre, a szerződéskötések lebonyolítására, az extrém szállítási feltételek biztosítására, valamint a zökkenőmentes vámügyintézés felügyeletére a gyógyszer útjának minőségbiztosítására terjedt ki. A gyógyszer egy próbaszállítást követően az előírásoknak megfelelően 2019. október 28-án megérkezett a Bethesda Gyermekkórház Intézeti Gyógyszertárába. Tekintettel a készítmény innovatív, extrém körülményeket igénylő jellegére, sok kollégánk megfeszített, különös figyelemmel övezett, összehangolt munkájára volt szükség ahhoz, hogy a gyógyszer a megfelelő időben a kezelő kórházba érkezhessen és ott a kezelés megvalósulhasson.

Ez is érdekelhet még

Jó hír a kismamáknak
Babavárás

Jó hír a kismamáknak

2021/10/06
Igazolvány a babáknak
hírek

Igazolvány a babáknak

2021/09/03
Hegyi babák
hírek

Hegyi babák

2021/04/10
Fényfestés a beteg gyermekeknek
gyerekbetegségek

Fényfestés a beteg gyermekeknek

2020/12/11
Következő bejegyzés
Mindent a hegekről

Mindent a hegekről

Facebook

Instagram

hellobabymagazin

🥁MOST MINDEN ÉVES HELLOBABY ELŐFIZETŐT MEGAJ 🥁MOST MINDEN ÉVES HELLOBABY ELŐFIZETŐT MEGAJÁNDÉKOZUNK EGY GYÖNYÖRŰ MESEKÖNYVVEL 🥁

🎁Magazinunk tökéletes választás a családtervezők, kismamák, illetve kisgyermekes családok részére. 
Ismerj meg minket: www.hellobaby.hu
‼️ Rendeld meg mielőbb, mert ajánlatunk csak a készlet erejéig érvényes!
👉Mindössze néhány kattintás!https://hellobaby.hu/termekkategoria/kiadvanyaink/elofizetes/
🍀🍀🍀Ne feledd: 🥳🥳VÁSÁRLÓINK KÖZÖTT MOST 44 900 FT ÉRTÉKŰ LEGO® DUPLO®  AJÁNDÉKOT SORSOLUNK KI🤩🥳
Sok szerencsét!🥰
Kövess minket az Instagramon

Legfrissebb cikkek

Mit csinál a laktációs szaktanácsadó?

Mit csinál a laktációs szaktanácsadó?

2022. augusztus 18.
„Hogyan maradjunk szerelmesek szülőként?”

„Hogyan maradjunk szerelmesek szülőként?”

2022. augusztus 18.
Az egészséges bélflóráért

Az egészséges bélflóráért

2022. augusztus 18.
Könyvajánló

Könyvajánló

2022. augusztus 18.

HelloBaby magazin előfizetés

HelloBaby könyvek

Ha szeretnéd, hogy hasznos tartalommal segítsünk Neked ebben a csodálatos időszakban, bátran iratkozz fel hírlevelünkre.

  

Copyright © 2022 Business Publishing Services Kft.

  • Előfizetés
  • Könyvek
  • Magazin
  • Szakértőink
  • Médiaajánlat
  • Kapcsolat / Impresszum
  • Adatkezelési Tájékoztató
  • Cookie
No Result
View All Result
  • BABATERVEZÉS
    • fogamzás
    • IVF
    • lombik
    • meddőség
    • örökbefogadás
    • PCOS
    • termékenység
  • BABAVÁRÁS
    • babakelengye
    • genetika
    • kismama
    • magzat
    • szülés
    • várandósság
    • vizsgálatok
  • ITT A BABA!
    • allergia
    • alvászavarok
    • babamasszázs
    • hozzátáplálás
    • szoptatás
    • újszülött
    • védőoltás
  • KICSIKKEL AZ ÉLET
    • altatás
    • bölcsőde
    • bőrproblémák
    • fejlesztés
    • fogzás
    • gyerekbetegségek
    • óvoda
  • PSZICHÉ
    • dackorszak
    • depresszió
    • gyász
    • gyermeknevelés
    • kapcsolatok
    • szorongás
    • szülő
  • ELŐFIZETÉS
  • MAGAZIN
  • KÖNYVEK
HÍRLEVÉL

© 2018 HelloBaby! - Készítette: WordPress Master.

Welcome Back!

Login to your account below

Forgotten Password?

Retrieve your password

Please enter your username or email address to reset your password.

Log In
x

A weboldalon "cookie-kat" ("sütiket") használunk, hogy a legjobb felhasználói élményt nyújthassuk látogatóinknak. A cookie beállítások igény esetén bármikor megváltoztathatók a böngésző beállításaiban.

Elfogadom Elutasítom Adatvédelmi központ Adatvédelmi beállítások További információ a cookie-kezelésről
Kosár megtekintése Pénztár Vásárlás folytatása